NP作为载体用于抗肿瘤药物的治疗，主要是为了通过NP的作用，改变药物在体内的分布和药物动力学的特性，提高药物对肿瘤部位的靶向性，从而提高疗效，并降低毒副作用。另一方面，肿瘤部位的细胞通透性处在亢进状态，看癌药物在血液循环中存在的时间越长，越有利于肿瘤的治疗。在此方面已经做了大量的研究工作，所涉及的抗肿瘤药物包括；啊酶素，紫杉醇，5-氟尿嘧啶，甲氨喋呤，米托蒽醌，防线菌素D，啊克拉霉素，长春胺，顺铂和碳铂等等，其中以啊酶素和紫杉醇的NP研究较多，如啊酶素被分别制成氰基丙烯酸烷基酸NP、白蛋白NP和明胶NP等。从各种药物进行的动物实验结果看，药物与NP结合后，大多都可以改变药物进行的动物实验结果看，药物与NP结合后，大多都可以改变药物的体内过程，使药物在体内的带留时间延长，结果是提高了对肿瘤的抑制率，与游离药物相比，有的可以提高疗效50%以上。利用带电纳米粒可以选择性地富集于淋巴癌的病变部位，可以进行淋巴癌的治疗；利用纳米粒可选择性的通过血脑屏障（BBB）的作用，也可进行脑内肿瘤的治疗，如用吐温80包囊的氰基丙烯酸烷酯纳米粒作为啊酶素的脑靶向载体。
特别要提到的是，已有几种抗肿瘤NP给药系统进行了或正在进行人体的临床研究。如Kattan等人在临床前研究中发现，啊酶素-氰基丙烯酸异已酯NP可以通过改变药物的体内分布，增加啊酶素的细胞毒性，而使心脏毒性降低，于是在法国进行了啊酶素-氰基丙烯酸异已酯NP的一期临床研究。参加的受试者共21人（10位男性，11位女性，平均年龄53岁），都是实体瘤肿者。在28天内共进行了32个疗程的治疗，分为6个剂量组（15，30，45，60，75和90mg/m2）。当给药速度较快时（10min内输注给药），5个病人中的2位出现了2级过敏反应；当给药速度降为60min内输注给药，并且药品稀释至250ml时，16位病人中只有1位出现了相同的过敏反应，其中9位出现发热，7位出现呕吐，但没有出现啊酶素常见的心脏毒性；在高剂量下可出现血液毒性；本制剂的剂量限制因素为神经毒性，而最大耐受剂量为90mg/m2，而推荐的二期临床试验剂量为75mg/m2。本研究同时进行了人体药物动力学研究。
国外最近开发了一种紫杉醇的白蛋白NP，是用白蛋白包在紫杉醇纳米颗粒的表面而得。白蛋白具有良好的生物相容性与生物降解性，也无人体抗原性。紫杉醇的白蛋白NP不像传统紫杉醇注射剂那样含大量表面活性剂，不会在临床上引起十分严重的过敏问题；同时由于改变药物的体内分布特征，增加了药物对相应肿瘤的治疗效果。这种紫杉醇的白蛋白NP已获在很多国家（包括中国）进行正式的多中心的临床试验，目前临床试验正在进行中。这可能是目前为止，国外在NP给药系统研究中进展最快的一个项目。
另一个已进行了临床一期评价的NP给药系统是用磁性纳米材料介导的抗肿瘤给药系统，具体见词性纳米给药系统部分。